Új remény a halálos izomsorvadásban szenvedő betegeknek

Ráadásul a molekula áttörést hozhat egy örökletes, halálos kimenetelű izomsorvadás, a Duchenne-szindróma kezelésében is. - közölte csütörtökön budapesti tájékoztatóján Literáti Nagy Péter, az N-Gene elnevezésű fejlesztőcég tudományos igazgatója. A magyar kutatók által felfedezett BGP-15 jelű molekula története közel két évtizedre tekint vissza, innen kiindulva a stresszfehérjék termelődésének serkentésén alapuló új gyógyszerfejlesztési irányt alakítottak ki
Literáti emlékeztetett arra, hogy a stresszfehérjék az élővilág ősi védekező, túlélési mechanizmusának kulcsszereplői. A hősokkfehérjének is nevezett anyagok a szervezetet érő káros hatások, például a hő, fertőzés, gyulladás, mérgező anyagok vagy akár éhezés ellen védenek. A stresszfehérjéknek meghatározó szerepük van az öregedéssel összefüggő betegségekben, így jelentősen befolyásolják az élettartamot is.
Magyar kutatók elsők között jöttek rá, hogy a szervezet stresszre adott válaszának szabályozásában új terápiás lehetőség rejlik. A megfelelő molekula "becsapja a sejtet, úgy tesz, mintha stressz érné a sejtmembránt, ezáltal kiváltja az immunválaszt" - idézte fel Vígh László akadémikus, az MTA szegedi Biológiai Kutató Központjának munkatársa a másfél évtizeddel ezelőtt tett felismerésüket.
Megmutatták azt is, hogy a stresszfehérjék az inzulin megfelelő működéséhez is nélkülözhetetlenek, és alapvető szerepet játszanak az energiatermelés szabályozásában. Erre alapozva a magyar kutatók által alapított gyógyszerfejlesztő cég, az N-Gene egy diabétesz elleni gyógyszer kidolgozását kezdte meg, amelynek humán klinikai kipróbálása az amerikai gyógyszerhatóság, az FDA engedélyével zajlik. "Háromszáz betegen, 25 amerikai klinikán jelenleg is folyik a II-es fázisú klinikai próba. A gyógyszerek forgalomba kerülése 2015-től várható" - mondta el Literáti.
A BGP-15 jelű vegyület az eddig ismert diabétesz elleni gyógyszerekhez képest alapvetően új mechanizmuson alapul: más megközelítést alkalmaz, amikor a sejtek megfelelő energiaellátottságát biztosítja. A cukorbetegeknek csökken az inzulinérzékenységük, a BGP-15 ezt állítja vissza, így a kezelés közben testsúlyuk is csökken. A gyógyszermolekula fejlesztésében számos magyar egyetem (köztük a budapesti, a szegedi, a debreceni és a pécsi orvosegyetemek és az ELTE) és kutatóintézet munkatársai is részt vettek.
A molekulát és az általa képviselt új megközelítést ma már több nemzetközi kutatócsoport is vizsgálja. A múlt héten jelent meg egy ausztrál kutatócsoport újabb áttörést jelentő eredménye a Nature tudományos folyóiratban. A Melbourne-i Egyetem kutatói egérkísérletekben mutatták meg, hogy a fiatal korban kezdődő, gyógyíthatatlan izomsorvadásban, a Duchenne-szindrómában is hatékonyan alkalmazható a BGP-15 molekula. Ez az izomsejtek pusztulásával járó örökletes betegség az X-kromoszómán adódik tovább, ezért főként fiúkat érint. Mivel hiányzik náluk a nem működő gén fehérjeterméke, a betegség nem gyógyítható, az érintettek általában 15 éves koruk körül tolókocsiba kerülnek, és 20 éves koruk körül meghalnak. A génmódosítással Duchenne-szindrómássá tett egerek állapotát a vegyülettel való kezelés ugrásszerűen javította, noha betegségük nem gyógyult meg.

MTI